血液系统疾病指原发或主要累及血液和造血组织及器官的疾病，范围包括各类贫血，红细胞及血红蛋白的异常，各种良、恶性白细胞疾病，各类凝血性疾病，以及血浆中各种成分发生异常所致的疾病。

我国血液系统疾病发病人数多，覆盖人口广。

造血干细胞移植技术是患者先接受超大剂量放疗或化疗，有时联合其他免疫抑制药物，以清除体内的肿瘤细胞、异常克隆细胞，然后再回输采自自身或他人的造血干细胞，重建正常造血和免疫功能的一种重要治疗手段。

2017年2月，国家卫生计生委办公厅印发了《造血干细胞移植技术管理规范（2017年版）》（以下简称规范），对造血干细胞的医疗技术管理规范和质量控制等均作了明确规定。

造血干细胞的来源

规范明确规定了造血干细胞来源包括血缘和非血缘供者的骨髓、外周血或脐带血。

骨髓造血干细胞是人类骨髓中存在的造血多能干细胞，数量不到骨髓总细胞数的百分之一，具有高度自我更新的能力。

正常外周血造血干细胞含量极少，不能满足移植所需。注射动员剂使骨髓内的造血干细胞动员进入外周血，可采集到富含造血干细胞的血液成分。

脐带血是胎儿娩出、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带中的血液，富含可以重建人体造血和免疫系统的造血干细胞，是一种宝贵的生物资源。

从哪里获得移植用造血干细胞？

规范要求，供移植用非血缘骨髓造血干细胞应当由中华骨髓库提供，供移植用脐带血造血干细胞应当由国家卫生计生委批准设置的脐带血造血干细胞库提供。

脐带血造血干细胞库是以脐带血造血干细胞移植为目的，具有采集、处理、保存和提供脐血干细胞能力的特殊血站。目前，全国经国家卫计委批准设置的脐血库共有7家，分别位于北京、上海、天津、广东、山东、四川和浙江。根据国家卫计委发布的《关于延长脐带血造血干细胞库规划设置时间的通知》，现有7家脐血库的存储能力能够满足临床需求，2020年前将不再新增脐血库。

造血干细胞技术能用于哪些疾病的治疗？

规范规定了造血干细胞移植技术适应证：

1、造血干细胞移植技术适用于治疗以下血液系统疾病：

（1）恶性疾病：急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、淋巴瘤及其他某些恶性肿瘤等。

（2）非恶性疾病：再生障碍性贫血、重症放射病、重型地中海贫血等。

2、应用造血干细胞移植技术治疗部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病参照本规定。

谁能开展造血干细胞移植？

医院：医疗机构开展造血干细胞移植技术应当与其功能、任务和技术能力相适应，有合法的造血干细胞来源，有卫生计生行政部门核准登记的血液内科或儿科及相关专业诊疗科目和规定的硬件设施与医务人员。

医生：取得《医师执业证书》，执业范围为内科或儿科专业的本医疗机构在职医师。有10年以上血液内科或儿科领域临床诊疗工作经验、参与造血干细胞移植工作5年以上，有造血干细胞移植合并症的诊断和处理能力。