近期，总部位于耶路撒冷的以色列生物技术企业Gamida Cell的创新细胞移植方法NiCord又有了新进展，来自11个临床试验点开展的NiCord I/II期临床研究表明，体外扩增的脐带血可用于成人造血干细胞移植，且患者血细胞恢复更快。这项由杜克癌症研究所研究员Mitchell Horwitz教授主持的研究成果已在《临床肿瘤学杂志》在线发表，将推动脐带血用于成年血癌患者治疗领域的发展。

NiCord 是运用Gamida Cell独创的NAM技术平台将脐带血中的细胞在体外培养增殖获得的细胞移植物，这种移植物含有丰富的干细胞、祖细胞和调节免疫功能的髓样树突出状细胞。Gamida Cell独创的NAM技术平台利用在细胞培养液中加入烟酰胺来保持这些细胞在体外培养时不会丢失原来的生理功能，使它们在植入患者体内后更好地发挥作用，可以代替骨髓移植来治疗那些患有高风险血癌，又找不到与自己匹配的捐献者的患者。

Mitchell Horwitz教授表示：“研究证明，每一份Nicord产品都可以安全地交付给世界各地的患者。”

在研究中，Mitchell Horwitz及其同事分析了36名接受过NiCord脐带血移植的成人血癌患者的结果。该组与国际血液和骨髓移植研究中心数据库中列出的一组曾接受普通脐带血移植的患者进行比较。

研究人员报告说，94％接受研究产品的患者在六周内成功植入。

接受研究产品的患者血细胞恢复发生得更早，这是一个提高患者抵抗感染能力的重要里程碑。接受NiCord治疗的患者中性粒细胞恢复中位时间为11.5天，血小板恢复中位时间为34天。而接受普通脐带血移植的患者中性粒细胞恢复中位时间为21天，血小板恢复中位时间为46天。

“与标准的脐带血移植相比，恢复时间的缩短意味着移植手术安全性的显著改善。患者的血细胞数量很少时，最容易受到感染，所以将这个时间减少到11.5天，无疑缩短了患者脆弱期的治疗风险。”Mitchell Horwitz说。目前，NiCord已启动了规模更大的III期试验，如果成功，Gamida Cell计划寻求美国食品药品监督管理局（FDA）批准NiCord上市。

此前，NiCord获得了FDA和欧洲药品管理局的孤儿药指定，还被FDA授予突破性疗法认定，预示着该药物较高的上市可能性以及各种利好政策的接踵而至。美国FDA自实施“突破性疗法”认定政策至今，已有众多新药从中获益，该政策的实施加速了美国FDA对具有一定“特殊条件”的研究中的药物上市。突破性疗法认定将帮助NiCord在开发过程中获得更多FDA的指导，从而加快产品的研发速度，早日上市。