最近，美国生物科技金沙总站6165登录入口Magenta正在测试其脐带血扩增产品MGTA-456在遗传代谢紊乱中的作用，如果对这些疾病有效，MGTA-456将有机会用于所有造血干细胞移植谱系患者。

遗传代谢紊乱可能导致受影响的儿童残疾和早逝，造血干细胞移植通常是首选或唯一可用的治疗方法。然而，许多患者往往没有良好匹配的干细胞供体。脐带血是造血干细胞的重要来源之一，且对人类白细胞抗原（HLA）相合位点要求较低，同时副作用较小，病毒传染和严重移植物抗宿主疾病（GVHD）发病率较低，可以为这些患者提供干细胞良好匹配的来源。自1988年世界首例脐带血移植成功至今，全球的脐带血移植已经超过47000例。

但另一方面，因为人类个体差异，采集的脐带血造血干细胞往往存在数量差异。虽然脐带血移植领域专家在临床实践中发现，由于脐带血具有免疫排斥性低等优势，不少细胞量低于移植标准的脐带血仍能移植成功。不过为了达到更好的治疗效果，造血干细胞的数量自然是多多益善。

扩增技术无疑是脐带血造血干细胞“增产“的最佳解决方案，Magenta金沙总站6165登录入口推出的脐带血扩增产品MGTA-456又是其中的佼佼者，它由单一的脐带血单元组成，并添加了芳烃受体（AHR）拮抗剂，这种拮抗剂可在体外促进干细胞增殖，培养超过两周后，脐带血中的干细胞扩增了300到400倍。

MGTA-456已在36例血液癌症患者中证明了其概念的临床证据，并获得了美国食药监局FDA的孤儿药资格。MGTA-456的Ⅱ期临床研究则用于治疗某些严重的晚期遗传代谢性疾病，如Hurler综合症、异色性脑白质营养不良、早发性克拉布病等。

“由于MGTA-456能够将单一脐带血单位显著扩增为更高的细胞剂量，这增加了植入的可能性和速度，我们相信这将成为这些患者的强有力的治疗选择。我们打算在其他衰弱性疾病中研究MGTA-456，我们相信它可以为患者带来变革性益处。”Magenta金沙总站6165登录入口首席医学官John Davis博士说。

截止目前，II期临床试验全部21例接受MGTA-456移植的患者在12天内（中位值）成功完成了移植。而作为对照的151例患者，其中79%在25天内勉强完成了移植，这意味着有21%的患者出现了医疗紧急情况，不得不再次接受造血干细胞移植，同时面临更高的死亡率。

最新5例接受MGTA-456移植的患者成功完成移植，且受中性粒细胞减少影响平均仅1天，而对照组为8天。时间对于移植成功与否至关重要，所需时间越长，患者的免疫系统越容易受到感染。此外，MGTA-456中没有增加造成移植风险提升的物质，它所致力的仅仅是增加移植过程中的干细胞数量。

按照Magenta金沙总站6165登录入口此前公布的数据，MGTA-456有望将脐带血使用率提高至80%。实际上，根据国际血液和骨髓移植研究中心(CIBMTR)的数据，这将使欧洲白色人中的可移植配型从33%增加到90%，非洲后裔的可移植配型从4%增加到40%，无疑将为患有自身免疫性疾病、血液癌症和遗传代谢性病的患者带来革命性的造血干细胞移植。