据葡萄牙媒体报道，葡萄牙首次利用自体脐带血治疗再生障碍性贫血获得成功，4岁患儿Henrique症状已获得缓解，目前已经出院接受进一步观察。

“14年前，当我怀上长子Guilherme的时候，有人告诉我们关于冻存脐带血干细胞的事情。当时全葡萄牙都在谈论是否有保存的必要。我们发现这个想法很有趣，考虑到科学发展日新月异，未来千变万化，储存脐带血干细胞无疑是一种特殊的健康保险，于是就为孩子存了。”Henrique的母亲告诉记者说，基于对兄弟俩平等的关爱，也是相信未来脐带血会在某些医学领域大展拳脚，9年后次子Henrique出生，她也为其储存了脐带血。

两个孩子的脐带血都储存在葡萄牙的Crioestional脐带血库。这家脐带血库设立于2003年，是伊比利亚半岛第一家脐带血库。没想到去年冬天，3岁的Henrique被确诊患上了再生障碍性贫血。

这是一组由多种病因所致的骨髓造血功能衰竭性综合征，以骨髓造血细胞增生减低和外周血全血细胞减少为特征。再生障碍性贫血的确切病因尚未明确，发病可能与化学药物、放射线、病毒感染及遗传因素有关，唯一能治愈的方法就是通过干细胞移植重建免疫系统。

因存有自身的脐带血干细胞，Henrique被转到里斯本肿瘤研究所（IPO）接受化疗后，很快于今年4月进行了自体脐带血移植。移植后他的白细胞计数和其他血液学参数迅速恢复，术后一个月就顺利出院。目前他正在接受进一步的观察，但医生们对他的临床进展非常满意，认为移植非常成功。

北京京都儿童医院血液肿瘤中心主任孙媛是国内自体脐带血移植治疗儿童重型再障的第一人，迄今为止已主刀5例移植。孙媛表示，再障、实体瘤这种后天的恶性疾病，使用自体脐带血移植是一个非常好的选择，这在此前对于重症再障、神经母细胞瘤等病例的实际应用中已得到证实。

据中华医学会发布的《再生障碍性贫血诊断与治疗中国专家共识（2017年版）》明确指出，再生障碍性贫血一旦确诊，应明确疾病严重程度，尽早治疗。对年龄≤35岁且有HLA相合同胞供者的重型再障患者，如无活动性感染和出血，首选HLA（人类白细胞抗原）相合同胞供者造血干细胞移植。

作为成熟的临床应用技术，造血干细胞移植在治疗血液系统、免疫系统疾病方面发挥着重大作用。在国家卫生计生委公布的《首批允许临床应用的第三类医疗技术目录》中，明确了仅有造血干细胞是获得国家许可用于临床的干细胞。据了解，目前造血干细胞的法定来源只有有三种：骨髓、外周血和脐带血。