新华网消息：近日，海军总医院收治了一名患有罕见“戈谢氏病”的3岁半小患者，该院儿科医务人员成功运用无关脐血移植治疗戈谢氏病，让小患者重获新生。该手术国内尚处于探索研究阶段。
戈谢氏病是一种先天性代谢性疾病，也是一种遗传性疾病，是常见的溶酶体贮积病之一。该病为常染色体隐性遗传，通常发病在内脏、血液系统、骨骼和代谢系统，治疗的费用都相当昂贵。这个病的发病率很低，目前在我国的发病率在20--50万分之一，若不及时治疗，将导致终身残疾甚至死亡。
 来自河南南阳的可爱小女孩菲菲今年3岁半，自幼腹部膨隆但一直没有引起父母的注意。今年2月底，患儿面色发黄，且腹部膨隆较前加重，又患严重肺炎，家人在亲戚朋友的介绍下来到海军总医院，经检查后发现菲菲肝脾大于常人并已肿胀至肋骨，且肝功能很差，送检GBA基因后确诊“戈谢病”，做了脾脏切除手术 。4月，医务人员找到合适的脐血干细胞后，为患儿进行造血干细胞移植术前检查治疗。
 专家们成功为小菲菲实施无关脐血移植手术后，多次为小菲菲进行身体监测检查，发现她的肝脏已经明显缩小。目前，患儿处于康复阶段，各项体征逐渐恢复正常，待进一步观察后即可出院。