近日，杜克大学医学中心取得了美国食品药品管理局的许可，于2017年10月31日开始了一项扩大范围（Expanded Access）的临床试验，可以为更多神经系统疾病患者提供研究性脐血疗法。
Expanded Access 也被称为同情用药（Compassionate Use）。为了满足FDA的快速准入标准，新疗法必须治疗对日常功能有重大影响的“严重病症”。此外，还包括“未得到满足的医疗需求”，这些患者缺乏有效的治疗选择。
杜克大学此前的临床试验只接纳自存脐带血的患儿。而范围扩大后，将允许18岁以内患者使用兄弟姐妹的脐带血参加临床试验。
该临床试验由美国杜克大学的Joanne Kurtzberg教授主持，在 clinicaltrials.gov 登记号为 NCT03327467，名称是 “Expanded Access Protocol: Umbilical Cord Blood Infusions for Children With Brain Injuries”。涉及疾病包括：自闭症、脑瘫、脑积水、语言障碍、脑缺血、溺水等。
而这项研究的安全性和有效性基于杜克大学此前开展的多项临床试验，包括使用自体和异体脐血治疗脑瘫（NCT01147653，NCT02599207）和自闭症（NCT02847182）等。有超过700名患者在过去十年中使用了自体或同胞脐带血，安全性和有效性有足够保障。
有评论认为，这项临床试验的出现将是一个分水岭。
只要神经系统疾病患儿的家庭在脐血库中拥有匹配的脐带血，他们就能够前往杜克大学进行脐带血治疗。
因此，这次获批将使病人、家庭脐血库和杜克大学医学中心三方受益。
美国疾病控制和预防中心报告说，323名儿童中有1名脑瘫患儿（0.3％），68名儿童中有一名自闭症患儿（1.5％）。
美国最大的脐血库CBR一份调查显示，在94,803名受访家庭中，4.23％的家庭至少有一名儿童有脐带血再生医学的适应症，类似于自闭症和脑瘫的疾病合并患病率是2.18％。
在美国，目前有超过一百万个家庭储存脐带血，脐带血至少可以造福2万名患儿。预计全世界将有数以万计的儿童有资格获得这一新的治疗途径。
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