据美国科学日报3月20日报道，现年35岁的德裔犹太人在接受了非清髓性异基因造血干细胞移植手术后，成功治愈了自己的先天性再生障碍性贫血(CDA)。
先天性再生障碍性贫血又称范可尼综合症，是一种常染色体隐性遗传性疾病，它导致身体无法产生足够的红细胞，随着时间的推移使器官和组织遭受损伤并最终衰。
为了能够生存下去，30多年来，美国伊利诺伊州诺斯布鲁克市的大卫·列维(David Levy)唯一不变的功课就是定期输血来确保自己的器官和组织得到充足的氧气，随着时间的推移，他的输血量逐年上升，24岁时，他的输血频率增至每四周一次，且伴随严重的疼痛症状，不得不放弃研究生院的学业。
“我在接下来的几年里什么都做不了，没有工作，没有学校，没有社会交往，唯一能做的就是治疗身上的痛苦，重新找回健康。”大卫·列维回忆道。32岁时，他的输血频率已达到两到三周一次。他失去了脾脏，持续输血又为他带来了肝脏肿大，心悸疲倦和铁中毒等副作用，令他难以忍受，无法正常生活。
“情况糟透了，” 大卫·列维说，“我遭了很多罪，变得又生气又沮丧，无时无刻不想治愈，因此才给达米亚诺·龙代利(Damiano Rondelli)博士发电子邮件寻求治疗。”
龙代利博士是伊利诺伊大学血液学的教授，当时正在和同事研究治疗镰状细胞疾病的方法，因为大卫·列维的病太严重，无法接受化疗和放疗，遂决定施行非清髓性异基因造血干细胞移植手术。
造血干细胞是血液系统中的成体干细胞，具有长期自我更新的能力和分化成各类成熟血细胞的潜能，其来源包括骨髓、外周血和脐带血。1988年，法国医生就曾使用脐带血造血干细胞移植成功治愈了一名范可尼综合症患儿。
2014的时候，龙代利博士为大卫·列维进行了移植手术。“移植虽然很困难，也有一些并发症，但我现在已经恢复正常了。”大卫·列维说，“因为多年来没有得到及时有效的治疗，我的身体仍存在如疼痛一类的问题，但现在我能够独立生活了，这对我来说是非常重大的改变。”
接受移植手术后，大卫·列维完成了心理学博士学位的论文并在一家行为健康医院进行康复治疗，目前为止没有复发的迹象，这表明他的先天性再生障碍性贫血已经被治愈了。
“这种移植方法适用于多种成年人先天性贫血症，或许也是唯一能够治愈的一种安全有效的治疗策略。”龙代利博士表示。
川公网安备 51010602001842号
网站设计：赛门仕博
