近日，中山大学孙逸仙纪念医院利用脐带血造血干细胞移植救治了一位有恶性肿瘤的6岁患儿，目前该名患儿返院复查结果显示病情稳定。此次的治疗经验，有望为高危难治性神经母细胞瘤的治疗提供新思路。

（移植后20天，患儿从移植仓转至普通病房。院方提供）

今年6岁的小宁宁(化名)，2016年1月在广西的当地医院因“反复腹痛1月余”住院，诊断为“神经母细胞瘤IV期”，经过9个疗程的化疗后，腹部仍有一个10cm×5cm大小的肿瘤。2016年10月来到中山大学孙逸仙纪念医院儿科肿瘤专科就诊。

中山大学孙逸仙纪念医院儿科肿瘤专科主任黎阳介绍，神经母细胞瘤是儿科最常见的外周神经系统恶性肿瘤，在儿童恶性肿瘤发病率中占第四位，1岁以上患者恶性程度高，诊断时多数病例到了肿瘤晚期，预后极差，七成晚期病人在常规化疗后复发。

在接受俗称“砒霜”的三氧化二砷联合化疗的新型治疗方案后，小宁宁病情得到控制。但由于小宁宁腹部仍有部分无法切除的残留肿瘤及多处肿大的淋巴结，该病灶是个复发的隐患，专家团队认为可以尝试利用造血干细胞移植进行治疗。

考虑到小宁宁腹部仍有病灶，病程中存在骨髓转移，以及经过多次化疗后大概率存在自体骨髓干细胞造血重建功能衰竭，从而容易导致自体造血干细胞移植失败及复发。经过儿科血液肿瘤与造血干细胞移植专科团队的讨论，决定选用脐带血造血干细胞移植为小宁宁进行巩固治疗。

脐带血是胎儿娩出、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带中的血液，临床应用已有30年的历史。据国家卫健委发布的《造血干细胞移植技术管理规范》（2017年版）》，脐带血造血干细胞治疗技术现已应用于急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、再生障碍性贫血等11大类疾病的治疗。在医学实践中，脐带血干细胞移植与骨髓或外周血干细胞移植相比总体成功率相当。

中山大学孙逸仙纪念医院儿科主任方建培介绍，脐带血造血干细胞移植相对骨髓或外周血造血干细胞移植，具有移植后移植物抗宿主病发生率低的优势，且移植后免疫重建较骨髓或外周血造血干细胞移植具有更强的移植物抗肿瘤效应，对进一步清除小宁宁体内的残留肿瘤更有益处。

今年3月，专家团队为小宁宁进行脐带血造血干细胞移植，移植后一个半月，小宁宁出院。

中山大学孙逸仙纪念医院儿科血液专科副主任黄科介绍，小宁宁目前复查多项指标均显示病情稳定。移植后患者康复快、排斥反应少，免疫功能重建良好，有望为克服神经母细胞瘤目前的治疗困境提供新思路。

除了恶性血液疾病，脐带血造血干细胞移植也是治愈许多非恶性血液病的有效方法。

非恶性血液疾病多为先天性疾病或由基因突变引起，多数患者起病年龄小，若不积极处理病情发展快、预后差。复旦大学附属儿科医院血液科主任翟晓文在《中华细胞与干细胞杂志》上发表的综述《脐带血干细胞移植治疗非恶性血液病进展》表明，随着脐血库的扩大、移植预处理方案的优化及移植后患者管理的加强，脐带血造血干细胞移植在原发性免疫缺陷病、遗传性骨髓衰竭、遗传代谢病以及自身免疫性疾病等非恶性血液疾病中的应用日益广泛，且治疗效果明显。

随着研究的不断深入，目前脐带血的临床应用更是从传统的移植领域拓展到了再生医学领域，涉及脑瘫、自闭症、缺血性脑卒中、脑损伤、糖尿病等病种。未来，脐带血的应用前景将会更加广阔。