1988年10月,法国巴黎圣路易医院与美国印第安纳大学医学院合作,首次进行白细胞抗原(HLA)相合的同胞间脐带血造血干细胞移植(CBSCT),成功地救治了一名范可尼氏贫血患儿,开创了人类造血干细胞移植(HSCT)的又一新纪元。而在此之前,这种病需要进行骨髓移植治疗。
这次脐带血移植是乔安妮·库尔兹伯格(Joanne Kurtzberg) 博士与哈尔·E·博克斯梅尔(Hal.E Broxmeyer)、格拉克曼·伊莱恩、(Elaine Gluckman)合作,在法国联合进行的世界首例脐带血移植,他们使用患者妹妹的脐带血治愈了患有范可尼贫血的哥哥。如今,哥哥已经健康存活20多年,并早已经组建了幸福的家庭。
开创造血干细胞移植新纪元的乔安妮·库尔兹伯格博士是儿童血液学、肿瘤学、脐带血储存和移植,以及脐带血在细胞治疗及再生医学新应用方面的国际著名专家,已经发表了超过300篇文章,多部著作和科研综述。在过去的20年里,乔安妮·库尔兹伯格在杜克大学建立了一个世界闻名的治疗儿童癌症、血液疾病、免疫缺陷、血红蛋白疾病和遗传性代谢疾病的儿童移植治疗中心。2010年,乔安妮·库尔兹伯格又在杜克大学建立了朱利安罗伯逊(Julian Robertson) 细胞和移植治疗中心。
乔安妮·库尔兹伯格在杜克大学领导的脐带血移植团队进行了许多先驱性的自体脐带血移植治疗,在脑瘫、脑损伤、中风和运动不能症等方面有着丰富的临床经验及卓越的治疗成果。
2016年4月6日,乔安妮·库尔兹伯格在接受以色列 YediotAharonot 报采访时,论述了脐带血移植的最新进展及未来展望。就在6年前,一个7岁的以色列女孩阿米特·卡多什(Amit Kadosh)在乔安妮·库尔兹伯格的移植中心里接受脐带血移植治疗白血病,治疗效果非常理想,阿米特健康成长,目前已经13岁。
对于脐带血的治疗效果,乔安妮·库尔兹伯格表示: “当你看到一个孩子从她的轮椅上站起来并开始行走时,这就是奇迹。”
对于妇产科对脐带血的认识,乔安妮·库尔兹伯格表示:“很可惜,时至今日,在美国也和以色列一样,因为不了解,仍然有妇产科医生轻视脐带血的作用。”
当谈及世界首例脐带血移植的感受时,乔安妮·库尔兹伯格感触颇深:“非常的满足,我并不会把自己看成他的第二母亲,也不希望他说,能活下来成家立业多亏了你等类似的话。但我非常高兴,现代的科学能够为过去视为绝望的情况提供新的解决办法。在过去的20年,我已经研究了脐带血应用方面的许多内容,最近,我们成功地获得了FDA批准的关于使用脐带血治疗新生儿脑瘫的创新性研究。”
当时,出生于厄瓜多尔的南海托马斯是个早产儿,由于肺部发育不良,只能暂时在保育箱中生活。然而由于故障,保育箱氧气供应被中断。在医生的全力抢救下,托马斯保住了生命,但缺氧环境也让他脑部受损,患上了痉挛性脑瘫。
幸运的是,托马斯在出生时,他的父母在当地一家脐血库为其保存了脐血,他们联系到乔安妮·库尔兹伯格,希望能够得到她的帮助。经过治疗,如今的托马斯已经和其他同龄儿童没有太大差别,痉挛症状也已基本消失。
鉴于乔安妮·库尔兹伯格在脐带血移植,尤其自体脐带血移植方面的卓越研究和应用成就,许多国家的血液医学家逐渐使用自体脐带血用于更多的临床治疗。
以色列Safra医院的儿童神经学家Bar Yosef博士,使用自体脐带血治疗一个2岁的脑瘫女童Naomi,显示出明显的改善效果。Naomi的母亲对自体脐带血的治疗效果深有体会:“他们跟我们解释说,(自体脐带血治疗)带来的改变会在移植后2年内发生,而现在,就移植后的2个月,我已经发现Naomi在语言能力和理解能力上有开启的情况。”
以色列Safra医院的儿童神经学家Bar Yosef博士,使用自体脐带血治疗一个2岁的脑瘫女童Naomi,显示出明显的改善效果。Naomi的母亲对自体脐带血的治疗效果深有体会:“他们跟我们解释说,(自体脐带血治疗)带来的改变会在移植后2年内发生,而现在,就移植后的2个月,我已经发现Naomi在语言能力和理解能力上有开启的情况。”
在其他疾病的治疗方面,乔安妮·库尔兹伯格博士的临床试验也不断地证实了自体脐带血的治疗效果。这段时间里她正带领着一项研究,用自体脐带血治疗自闭症,她笑着表示:“对于我来说,这会是一个完整的轮回,因为我是从患有自闭症孩子而开始接触医学的。”
除此之外,乔安妮·库尔兹伯格还同时进行着两项自体脐带血的临床治疗研究,使用同胞的脐带血治疗患有癌症的儿童,使用自体脐带血治疗患有中风的祖父母。
今年6月,乔安妮·库尔兹伯格在美国洛杉矶举行的国际脐血研讨会第14届年会上公布了脐带血治疗自闭症和脑瘫的两项研究成果,受到了广泛的关注。她在研讨会上表示:“我希望能扩大与会者的视野,使他们能够在再生医学和细胞治疗中了解这些潜在的应用。我认为在未来十年左右,脐带血的用途将是非常重要的。”