今年年初,3岁小女孩茜茜出现反复发烧症状,起初家人并未在意,随后,茜茜的腹部更是出现肿块。今年6月,当家人带着茜茜到首都儿科研究所附属儿童医院(以下简称首都儿科研究所)检查后,最终被确诊患有神经母细胞瘤四期。
神经母细胞瘤属于神经内分泌性肿瘤,是一种儿童较为常见的恶性肿瘤。因死亡率高,治疗难度大,被称为“儿童肿瘤之王”,神经母细胞瘤将近一半的发病在2岁以内,出现明显症状时,肿瘤细胞往往已经发生扩散。
茜茜的主治医师,首都儿科研究所附属儿童医院血液内科主任师晓东说,茜茜所患的神经母细胞瘤处于高危阶段,已转移到骨髓,需大剂量多次的化疗来杀死肿瘤细胞缓解病情,同时仍需进行两次造血干细胞的移植手术作为支持治疗。
在对茜茜的治疗过程中,师晓东主任了解到,茜茜在出生时,家人为她存储存了脐带血,于是决定第一次移植以脐带血为主,外周血为辅,以达到尽快植入造血干细胞缓解病情的目的,再视情况进行第二次外周血的造血干细胞移植治疗。
11月1日,茜茜在首都儿科研究所血液科接受了自体脐带血联合外周血的造血干细胞移植手术,这也是首都儿科研究所首例使用自体脐带血治疗神经母细胞瘤的手术。移植后,茜茜的情况较为稳定。
自体脐带血移植已成该病最佳治疗方案
过去的医疗水平不高,神经母细胞瘤由于缺乏有效的治疗手段被大众看作是不治之症,现在随着造血干细胞治疗方案的诞生,“不治之症”通过科学的治疗同样有机会被治愈。
脐带血作为造血干细胞的三大来源之一,含有丰富的造血干细胞。它除了具备来源丰富,采集方便的特点外,还具有对被采集者不会造成伤害、临床应用及时、移植后移植物抗宿主病发生率低且程度较轻等优势,因此脐带血移植已成为治疗某些疾病最有效的治疗方法之一,相比其它造血干细胞来源,自体脐带血治疗神经母细胞瘤的优势更加明显。
早在2009年,北京儿童医院就完成了我国首例自体脐带血移植案例,血液科吴敏媛主任,秦茂权医生使用自体脐带血治疗了一位年仅1岁的神经母细胞瘤小患者,自此开启了我国自体脐血临床应用的新尝试。据了解,术后小患者的造血系统恢复正常,肿瘤也全部消失。目前患者停药已经4年多,生活质量很高。
北京京都儿童医院血液科主任孙媛也曾使用自体脐带血移植治疗神经母细胞瘤。2016年3月,她成功完成了一例神经母细胞瘤患儿的自体脐带血干细胞移植手术,患儿术后同样状况稳定。
事实上,治疗高危的神经母细胞瘤,国际公认自体造血干细胞移植是最好的手段。但是自体移植有很多问题,如果患者没有自体存脐带血的话,就需要通过其他方式采集自己的造血干细胞,会有自体细胞数量不够和肿瘤污染的风险。
孙媛主任表示,自体脐带血移植的优势在于,脐血采集于出生时,相比自体外周血造血干细胞移植,复发率要低得多。另外,如果没有自体脐带血和自体造血干细胞,而使用异基因造血干细胞移植的话,风险则更大。因此用自体脐带血是最佳方案。
患儿家属应主动向医生说明是否存了脐带血
随着全面二孩政策的实施,越来越多的产妇选择为宝宝存储脐带血。
师晓东表示,自体脐带血对儿童神经母细胞瘤这类的实体瘤,以及再生障碍性贫血等疾病的治疗有独特的优势。
师晓东介绍,儿研所已应用自体脐带血移植治疗过白血病、骨髓增生异常综合征等疾病。近年来,医院为了满足更多血液病患儿的就医需求,加大了硬件设施的建设,目前儿研所血液科的移植仓已经扩增到15个。未来还会对脐带血临床应用和研究进行更加深入的探讨和实践,为儿童健康提供更多的保障。
同时,师晓东建议家长在日常生活中应密切关注孩子的健康情况,一旦孩子被诊断患有此类恶性疾病,除尽量详细地和医生沟通病情外,还应主动向医生说明是否为孩子存储了脐带血,为医生的治疗方案提供多样的选择,也为孩子恢复健康争取更多的机会。